捡起阿尔茨海默氏症内爆留下的碎片,Axovant开始潜入基因治疗

发布时间:2018-08-15 14:00:08

捡起阿尔茨海默氏症内爆留下的碎片,Axovant开始潜入基因治疗

  捡起阿尔茨海默氏症内爆留下的碎片,Axovant开始潜入基因治疗在被阿尔茨海默氏症的主要药物失败后,Vivek Ramaswamy的Axovant $ AXON将试图通过开发帕金森症的基因疗法开辟一条新的道路。 Pavan Cheruvu 这家生物技术公司已经公布了一项协议,将向Oxford BioMedica交付3000万美元现金,用于现在称为AXO-Lenti-PD的一种基因疗法,旨在刺激大脑中多巴胺的生成。为了帮助下一阶段的资金,母公司Roivant正在购买价值2500万美元的股票。牛津生物医学杂志的桌面上有一大堆里程碑,为他们的成功增加了8.12亿美元。Axovant高管表示,他们将准备好在今年年底之前将这种基因疗法带入诊所。 Axovant还有很长的路要走,才能赢回投资者的信任,这些投资者在阿尔茨海默氏症的高线上行动中失利。但他们正迈出了旅程的第一步。今天早上投资者对此举动表示欢迎,Axovant的股价上涨了160%。与此同时,Oxford Biomedica $ OXB的消息增长了17%。 “我真的认为这是管道扩张的开始,”Axovant首席执行官Pavan Cheruvu告诉我。首席执行官表示,“这个”是一系列基因,旨在将细胞转变为“多巴胺工厂”。这使得它们成为基因疗法中为数不多的生物技术公司之一 - 与Voyager一起 - 追求神经科学的目标。在牛津生物医学杂志公布了一项基因疗法的小型研究结果后几年,他们将开始使用这种新药,他们说这种研究证明了它能够为患者提供持久的帮助。最近Axovant在Alzheimers的领导努力完全失败之后发生了巨大的影响,Alzheimers已经在试图解决这种疾病的下一个玩家之后取消了一名玩家。首席执行官大卫·洪(David Hung)随后离开,带着他的船员和整个公司擦手,经历了痛苦的重组。现在Cheruvu正在引进他自己的新工作人员,以帮助领导公司朝着新的方向发展。弗雷泽赖特首席执行官已聘请Fraser Wright担任首席技术官,后者曾担任基因治疗先驱Spark Therapeutics的高级职务。作为Penn的前调查员,Wright还是费城儿童医院基因治疗项目的资深人士,该项目为Spark提供了基因疗法的初步管道。他将与其他新员工合作,包括前Teva研发主管Michael Hayden,他将担任Roivant的高级科学顾问以及Axovant的科学顾问委员会主席。同时,Allergan $ AGN CMO Gavin Corcoran正在跳船成为Axovant研发的新负责人。