为了解决这一问题,Spark公布了血友病B基因疗法的稳步进展,因为

发布时间:2018-08-15 14:00:23

为了解决这一问题,Spark公布了血友病B基因疗法的稳步进展,因为

  为了解决这一问题,Spark公布了血友病B基因疗法的稳步进展,因为辉瑞公司为关键的切换做准备在制造方面的一些微调之后,火花治疗$ ONCE表示,它折磨了新一轮的其第一阶段希望的结果我一个突破性的新基因疗法,旨在根治血友病B第二研究和生物技术是预备切换的SPK-9001在辉瑞的大型制药公司的盟友$ PFE这个夏天,谁正计划启动第三阶段关键的研究。凯瑟琳高研究人员现在正在报告早期研究中的15名患者获得替代因子IX基因以纠正需要持续护理和因子替代疗法以防止出血的突变。所有患者的年度出血率降低了97%,研究人员小心翼翼地强调了三名正常的患者 - 在使用增强治疗后,因子IX水平从12周后的38.1%到54.5%不等。通过新的制造方法产生的治疗。与研究前的57.2次输注相比,年输注率降至0.9次输注。这些数据今天在格拉斯哥世界血友病世界大会上发布。对于Spark研究中的完整组,因子IX的范围为14.3%至76.8%。15人中有6人必须进行输液; 两个用于自发性出血,两个用于手术前,一个用于轻微创伤,并且在研究期结束时。安全可靠地消除这些输注将是Spark和辉瑞的关键,因为他们希望开展第一次血友病基因治疗,与BioMarin $ BMRN和uniQure竞争。与此同时,Sangamo $ SGMO正在将其基因编辑技术用于血友病B. Spark获得了Luxturna历史性的FDA OK,这是美国批准的首个基因疗法,其定价为850,000美元。但分析人士表示,考虑到患者接受的输液成本高昂,血友病基因治疗可能是第一个以150万美元上市的药物。 “我们很高兴地看到所有15名参与者,特别是包括前两名被跟踪超过两年的参与者,继续表明单次使用SPK-9001导致出血和IX因子输注大幅减少,没有严重的不良事件,“Spark Therapeutics总裁兼研发主管Katherine High说。